على الرغم من وفيات المرضى المرتبطة أكتيمرا، دروغماكر جيننتيش يواصل السعي للحصول على الموافقة للحصول على مؤشرات إضافية

في سعي Big Pharma إلى زيادة المبيعات والأرباح ، سوف تسعى باستمرار إلى استخدامات جديدة وأسواق لمنتجاتها - حتى عندما تكون هذه المنتجات قد أثبتت أنها ضارة للمرضى.

Genentech وشركتها الأم ، Roche ، صانعي أدوية التهاب المفاصل الروماتويدي Actemra، تواجه بالفعل التقاضي مئات الوفيات مرتبطة بالمنتج. ومع ذلك ، فقد كانوا مشغولين في استكشاف أغراض جديدة لـ Actemra ، والتي يأملون في الحصول على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير.

في الشهر الماضي ، أعلنت Genentech الانتهاء من التحاق المريض ل تجربة المرحلة 3 من Actemra كعلاج لمرض تصلب الجلد (المعروف أيضا باسم تصلب لويحي). في وقت سابق من هذا الصيف ، منحت ادارة الاغذية والعقاقير "الاختراق العلاج التعيين"Actemra كعلاج لمرض تصلب الجلد ، وهو مرض مناعي ذاتي خطير ومميت في كثير من الأحيان يهاجم الأنسجة الضامة.

لا يوجد علاج أو أي علاج معتمد من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير لهذا المرض النادر نسبياً ، والذي يؤثر على الأشخاص في 300,000 تقريبًا في الولايات المتحدة ، على الرغم من وجود أدوية لعلاج بعض الأعراض. تسبب تصلب الجلد ، الذي يؤثر في المقام الأول على النساء بين أعمار 25 و 55 ، سماكة وتصلب الجلد وتراكم النسيج الندبي في المفاصل والأعضاء الداخلية.

هذه الأعراض هي نتيجة الإفراط في إنتاج الكولاجين ، البروتين الهيكلي الذي يصنع الأنسجة الضامة في الجسم. بالإضافة إلى آلام المفاصل والعضلات ، يمكن أن يؤثر تصلب الجلد على الكلى وكذلك على أنظمة القلب والأوعية الدموية والجهاز التنفسي. تشمل معظم العلاجات الحالية استخدام الأدوية المثبطة للمناعة ، والتي يمكن أن تبطئ تقدم المرض - ولكنها أيضًا تجعل المريض أكثر عرضة للعدوى.

نظرًا لتسمية "علاج الاختراق" التي تقدمها إدارة الغذاء والدواء ، سيكون هناك تعجيل في التطوير والمراجعة لـ Actrema كعلاج لهذا الشرط الموهن. حتى الآن ، تشير الدراسات الأولية إلى أن الدواء قد يقدم فوائد أكبر لمرضى تصلب الجلد من العلاجات المتاحة حاليا. وأظهرت الدراسة التي أكملت مؤخرا 2 ا انخفاض معتبر في سماكة الجلد في المرضى الذين تناولوا الدواء لمدة أسبوع 48.

الآن ، سوف تعمل Genentech بسرعة لجمع الأدلة السريرية المطلوبة للحصول على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير لمرض تصلب الجلد. على وجه التحديد ، يريد الباحثون في الشركة تحديد ما إذا كان الدواء يمكن أن يخفف من أعراض المرض دون التأثير على وظيفة الجهاز التنفسي.

المشكلة هي أن Actemra يمكن أن تسبب آثارًا جانبية خطيرة ، ليس أقلها تتضمن ردود الفعل التحسسية ، والدموع المعوية ، والخطر المرتفع لبعض أنواع السرطانات ، والتهاب الكبد B ، والالتهابات الأخرى. وفقا لحدث تقرير من StatNews, كما عانى المرضى من السكتات الدماغية والتهاب البنكرياس ونزيف دماغي بسبب أخذ Actemra. علاوة على ذلك ، تشير الأدلة إلى أن الشركات المصنعة كانت على علم بهذه المخاطر ولم تقل أي شيء للمستهلكين أو للمجتمع الطبي.

يقول الدكتور جيفري سيجيل ، رئيس قسم أمراض الروماتيزم والأمراض النادرة في شركة جينينتيك ، إن الشركة "ستواصل المضي قدمًا بإصرار على أنه يمكننا توفير خيار علاجي لسكان مريضين لديهم احتياجات خطيرة غير ملباة". هو زيادة المبيعات ، بغض النظر عن المخاطر المحتملة للمرضى.

يمكننا أن نأمل أنه ، بالنسبة لأولئك الذين يعانون من تصلب الجلد ، سوف تفوق هذه المخاطر من خلال الفوائد.